Nous n'avons jamais utilisé Lettrasso pour lancer un appel aux dons en faveur d'une association. C'est pourquoi, si nous le faisons aujourd'hui, c'est qu'il y a une véritable urgence. Mathilde a débuté avec 23 autres enfants un essai clinique en janvier 2007. Son objectif : tester un médicament permettant de réduire les atteintes à son cerveau atteint par la maladie de Sanfilippo*. En juin, faute de financement pour l'achat des médicaments, Mathilde devra interrompre cette étude à la moitié du chemin. Si chacun d'entre nous fait un don de 10 euros, Mathilde et ses 23 petits compagons pourront aller au terme de cet essai thérapeutique. Un engagement : l'association VML avec une équipe médicale spécialisée Moteur de l'initiative, VML travaille depuis deux ans avec l'équipe du Docteur Nathalie GUFFON, coordonateur du centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme à l'hôpital Edouard Herriot de Lyon, à mettre en oeuvre un protocole d'essai clinique en France. En novembre 2006, les Autorités de Santé donnaient leur accord. En janvier 2007, les premiers enfants sont inclus dans l'essai. Ils seront 24, âgés de 2 à 11 ans. Pour permettre la mise en oeuvre de cet essai dans les conditions optimales d'évaluation, et parce que seul compte l'avenir des enfants, VML a dû s'engager à financer en grande partie l'achat du médicament, le miglustat*. Et la charge est très lourde. Sans ressources complémentaires, les fonds seront insuffisants pour aller au-delà de 6 mois d'essai. La durée minimale est d'un an et le laboratoire suisse créateur du médicament en test (le miglustat) ne souhaite pas l'offrir pour aider à terminer les tests cliniques sur les 24 enfants. URGENT LE DON DOIT ETRE FAIT AVANT FIN JUIN 2007 C'est la raison pour laquelle une demande exceptionnelle vous est formulée en ce mois de mai 2007. Un petit effort de chacun peut permettre un pas très important pour la vie au quotidien de tous ces jeunes malades. C'est leur offrir la possibilité d'attendre un peu plus l'arrivée un jour d'un traitement définitif. *La maladie de Sanfilippo est une maladie héréditaire du métabolisme. C'est une maladie dite de surcharge lysosomale. Elle résulte d'un déficit enzymatique qui empêche la dégradation normale d'une substance appelée “héparane sulfate”. D'autres substances, en particulier des gangliosides, sont accumulées dans le cerveau. Progressivement, les enfants atteints de la maladie de Sanfilippo connaissent une détérioration de leurs fonctions, à la fois mentales et physiques. C'est une maladie d'une extrême gravité. Elle se caractérise par une diminution considérable de l'espérance de vie des enfants. *Le miglustat est un produit commercialisé pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Il est actuellement en cours d'évaluation pour trois autres maladies lysosomales. Le miglustat agit en diminuant la quantité de gangliosides, molécules qui s'accumulent de façon secondaire dans certaines maladies lysosomales. Il a la propriété de passer la barrière hématoméningée (système de protection du cerveau). En savoir plus Faites un don en ligne avant la fin juin 2007
Voici le tag Internet à sélectionner, à copier et à coller sans transformation dans la page du site où vous allez utiliser cet article. D'avance merci.
Essai clinique sanfilippo urgent appel aux dons Nous n'avons jamais utilisé Lettrasso pour lancer un appel aux dons en faveur d'une association. C'est pourquoi, si nous le faisons aujourd'hui, c'est qu'il y a une véritable urgence. Mathilde a débuté avec 23 autres ... <a href="https://www.loi1901.com/intranet/a_news/index_news.php?Id=920" target="_blank">Lire la suite sur Loi1901.com</a>
Violences dans le sport : le point sur la situation actuelle
01-09-2026
Le Ministère des Sports tente de mener, depuis de nombreuses années, une politique active en matière de prévention vis-à-vis des comportements contraires aux valeurs du sport et
Liberté d'expression, salariat, loyauté et licenciement
La liberté d'expression constitue une liberté fondamentale dont bénéficie le salarié, que ce soit au sein de l'association ou bien en dehors de celle-ci. Ainsi, sauf abus
Délégations et subdélégations de pouvoir en cas de changement de CA
La loi du 1er juillet 1901 fixe très peu de règles concernant l'administration interne d'une association. Si l'article 5 fait référence aux personnes chargées de cette
Association sportive : il faut saisir la bonne juridiction
25-08-2026
La question se pose effectivement : qui est compétent entre le juge judiciaire et le juge administratif pour statuer sur une plainte ? Le Conseil d'Etat considère que les
Une association étrangère peut-elle ester en justice en France ?
Ester en justice signifie intenter une action en justice, c'est-à-dire prendre l'initiative de porter un litige devant une juridiction afin de faire trancher un différend. Cette
Panorama associatif numéro 164 : août 2026
Le Panorama associatif de Loi1901 a pour objectif de vous détailler plusieurs mesures qui ne peuvent pas faire l'objet d'un article complet, à l'unité, car trop courtes. Au
Comment créer un groupement associatif sans perdre son âme ?
14-07-2026
L'union fait la force. Quelle autre alternative opposer à l'état de la situation financière de tant d'associations ? Nos structures, souvent petites par la taille, mais grandes
Panorama associatif numéro 163 : juillet 2026
Histoire d'une préfète déboutée
Il y a des préfètes et des préfets qui souhaitent tellement faire plaisir à ceux, par lesquels leur bonne fortune est arrivée, qu'ils en oublient la réalité de leur fonction qui
NAF 2025 : nouvelle nomenclature d'activités dès 2027
07-07-2026
Les nomenclatures d'activités française (NAF) et européenne, évoluent. La NAF 2025 entraînera la modification des codes APE de toutes les associations déclarées. Cette évolution
Septembre, le mois des Forums des associations partout en France
Le mois de septembre approche et, avec lui, arrive le traditionnel et salutaire Forum des Associations. Réussir ce moment est le bon moyen de rencontrer de nouvelles personnes
Le guide Tous responsables absout les coupables
Quand un gouvernement publie un guide intitulé "Tous responsables", c'est qu'il cherche à diluer ses propres responsabilités qui pourtant, dans le cas de la France, sont
Présentation d'une vieille dame très digne
La France compte une association pour 43 habitants, soit 1,6 million en activité. Chaque année, plus de 70 000 structures sont créées et un Français sur quatre y est bénévole.
L'accompagnement associatif pour renforcer le pouvoir d'agir des associations
Oui, il existe en France, un réseau de structures de proximité qui proposent un service gratuit d'information, d'orientation, de conseil et d'accompagnement pour que chaque
Le bilan 2020-2026 de Claire Hédon à la direction du défenseur des droits
30-06-2026
"Protéger les droits des personnes, c'est protéger leur dignité. La dignité est ce que l'humanité a en commun, et ce qui prévient de toute forme de déshumanisation." Claire Hédon.
Intérêt général et prépondérance de l'activité philanthropique
23-06-2026
Une association dont l'activité consiste, pour l'essentiel, à assister des personnes en situation de détresse matérielle et de grande précarité est-elle d'intérêt général ? Une
La lutte contre la fraude aux prestations sociales
16-06-2026
Depuis de nombreuses années, la lutte contre la fraude aux prestations sociales, (premier rapport du Défenseur des droits dès 2017), constitue un sujet de préoccupation politique
Harcèlement et discriminations en milieu scolaire, enquête sur les réactions des parents
09-06-2026
La Convention internationale des droits de l'enfant (CIDE) a été adoptée le 20 novembre 1989 par l'Assemblée générale de l'ONU. Il s'agit du premier traité international à énoncer
La protection des lanceurs d'alerte en France
02-06-2026
Depuis l'année 2016, le Défenseur des droits a également pour mission l'accompagnement des lanceurs d'alerte. Il se charge d'informer, d'orienter et de défendre les auteurs de
CER : le HCVA n'est ni pour ni contre
26-05-2026
Suite à une saisine de 102 associations du secteur de l'information et de la communication, le Haut Conseil à la vie associative (HCVA) était appelé à se prononcer sur les dérives
Faire évoluer le modèle économique des associations ?
Depuis de nombreuses années, le modèle économique des associations, basé sur les aides publiques et les cotisations, est remis en cause. La solution invoquée est toujours la même
Vos données ont été piratées : Guide de survie complet 2026
Les fuites de données frappant les Français sont désormais monnaie courante. En principe, les organismes doivent informer directement les personnes concernées lorsque la violation
Associations et IA : l'étude 2026 de France générosités
Votre association utilise-t-elle l'Intelligence Artificielle sans le savoir comme Monsieur Jourdain avec la prose ? La réponse est oui, bien sûr. Mais combien de structures,
La loi du 1er juillet 1901 a 125 ans
Avec 1,6 million d'associations actives et plus de 15 millions de bénévoles, le secteur associatif reste, 125 ans après sa naissance, un pilier de la cohésion sociale, de
Simplification de la vie économique : une loi anti ESS ?
Allégement des normes qui pèsent sur les petites entreprises, accès amélioré à la commande publique, nouveaux droits en matière d'assurance dommages et de banque, etc. Mais aussi,
Les pauvres existent, l'Europe les reconnait
Le 6 mai 2026, la 1ère Stratégie européenne de lutte contre la pauvreté a vu le jour. Elle vise à l'éradication de la pauvreté à l'horizon 2050. Bien sûr, il n'y aura aucun
Comment concilier son activité professionnelle et le bénévolat
Le bénévolat est un des piliers essentiels de la vie associative et du lien social en France. Mais il est également profondément chronophage et peut impacter durablement
Les tables Informatique et libertés 2026 de la CNIL publiées
La Cnil vient de publier la version 2026 de ses tables Informatique et libertés. Les tables de la Cnil s'analysent avant tout comme un instrument de droit souple et non
L'entrepreneuriat coopératif et autres débats publics
Depuis de nombreuses années, la question du développement territorial revient au premier plan des débats économiques et politiques. Il faut dire que face aux défis conjoints de la
France Enfance Protégée : enfin une éclaircie dans la prévention de l'enfance ?
France Enfance Protégée (1), mis en place le 5 janvier 2023, regroupe en son sein plusieurs acteurs de la protection et prévention de l'enfance : adoption, enfance en danger et