Nous n'avons jamais utilisé Lettrasso pour lancer un appel aux dons en faveur d'une association. C'est pourquoi, si nous le faisons aujourd'hui, c'est qu'il y a une véritable urgence. Mathilde a débuté avec 23 autres enfants un essai clinique en janvier 2007. Son objectif : tester un médicament permettant de réduire les atteintes à son cerveau atteint par la maladie de Sanfilippo*. En juin, faute de financement pour l'achat des médicaments, Mathilde devra interrompre cette étude à la moitié du chemin. Si chacun d'entre nous fait un don de 10 euros, Mathilde et ses 23 petits compagons pourront aller au terme de cet essai thérapeutique. Un engagement : l'association VML avec une équipe médicale spécialisée Moteur de l'initiative, VML travaille depuis deux ans avec l'équipe du Docteur Nathalie GUFFON, coordonateur du centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme à l'hôpital Edouard Herriot de Lyon, à mettre en oeuvre un protocole d'essai clinique en France. En novembre 2006, les Autorités de Santé donnaient leur accord. En janvier 2007, les premiers enfants sont inclus dans l'essai. Ils seront 24, âgés de 2 à 11 ans. Pour permettre la mise en oeuvre de cet essai dans les conditions optimales d'évaluation, et parce que seul compte l'avenir des enfants, VML a dû s'engager à financer en grande partie l'achat du médicament, le miglustat*. Et la charge est très lourde. Sans ressources complémentaires, les fonds seront insuffisants pour aller au-delà de 6 mois d'essai. La durée minimale est d'un an et le laboratoire suisse créateur du médicament en test (le miglustat) ne souhaite pas l'offrir pour aider à terminer les tests cliniques sur les 24 enfants. URGENT LE DON DOIT ETRE FAIT AVANT FIN JUIN 2007 C'est la raison pour laquelle une demande exceptionnelle vous est formulée en ce mois de mai 2007. Un petit effort de chacun peut permettre un pas très important pour la vie au quotidien de tous ces jeunes malades. C'est leur offrir la possibilité d'attendre un peu plus l'arrivée un jour d'un traitement définitif. *La maladie de Sanfilippo est une maladie héréditaire du métabolisme. C'est une maladie dite de surcharge lysosomale. Elle résulte d'un déficit enzymatique qui empêche la dégradation normale d'une substance appelée “héparane sulfate”. D'autres substances, en particulier des gangliosides, sont accumulées dans le cerveau. Progressivement, les enfants atteints de la maladie de Sanfilippo connaissent une détérioration de leurs fonctions, à la fois mentales et physiques. C'est une maladie d'une extrême gravité. Elle se caractérise par une diminution considérable de l'espérance de vie des enfants. *Le miglustat est un produit commercialisé pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Il est actuellement en cours d'évaluation pour trois autres maladies lysosomales. Le miglustat agit en diminuant la quantité de gangliosides, molécules qui s'accumulent de façon secondaire dans certaines maladies lysosomales. Il a la propriété de passer la barrière hématoméningée (système de protection du cerveau). En savoir plus Faites un don en ligne avant la fin juin 2007
Voici le tag Internet à sélectionner, à copier et à coller sans transformation dans la page du site où vous allez utiliser cet article. D'avance merci.
Essai clinique sanfilippo urgent appel aux dons Nous n'avons jamais utilisé Lettrasso pour lancer un appel aux dons en faveur d'une association. C'est pourquoi, si nous le faisons aujourd'hui, c'est qu'il y a une véritable urgence. Mathilde a débuté avec 23 autres ... <a href="https://www.loi1901.com/intranet/a_news/index_news.php?Id=920" target="_blank">Lire la suite sur Loi1901.com</a>
Le rôle des conseils départementaux de la jeunesse pour la protection des mineurs
15-07-2025
Le mois de juin a vu fleurir plusieurs décrets qui concernent la protection des mineurs dans le sport. Par exemple, l'obligation d'un affichage dans les équipements sportifs pour
Rémunération des dirigeants : attention URSSAF
Selon une jurisprudence nombreuse et argumentée, le versement de rémunérations aux dirigeants d'une association ne fait pas obstacle en soi au caractère désintéressé de sa
Panorama associatif numéro 137 : juillet 2025
Le Panorama associatif de Loi1901 a pour objectif de vous détailler plusieurs mesures qui ne peuvent pas faire l'objet d'un article complet, à l'unité, car trop courtes. Au
Panorama associatif numéro 136 : juillet 2025
08-07-2025
Requalification d'une subvention en marché public : danger
Un marché public est un contrat passé par une municipalité (suite à un appel d'offres) avec un opérateur économique pour répondre à l'un de ses besoins en matière de travaux, de
Associations : comment obtenir la nullité d'une AG ?
Si l'assemblée générale d'une association est le grand rassemblement des énergies, c'est aussi, et souvent, le moment des règlements de comptes. La démocratie associative est une
Dénoncer son président auprès d'un juge, comment faire ?
01-07-2025
Que faire en cas de découvertes de malversations de la part du président de son association ? Ne rien dire ? Difficile et dangereux. Le dénoncer ? Oui, mais comment ? Déposer
Marchandisation du secteur associatif : processus dangereux
La marchandisation du secteur associatif vise à transformer, à la fois le financement des associations et le regard porté sur leur rôle dans notre société. Le décryptage du
Panorama associatif numéro 135 : début juillet 2025
Service civique : quid du partage des responsabilités ?
24-06-2025
Pour le régime juridique du service civique, les jeunes en service civique ne sont ni salariés ni bénévoles, encore moins stagiaires ou en formation. Ils sont volontaires pour
La pauvreté : fatalité française ?
"Il n'y avait jamais eu autant de pauvres en France, ni un tel écart de ressources entre les catégories les plus aisées et les plus défavorisées." Bien sûr, l'intérêt de cette
L'appel à projets : le faux ami des associations
Un appel à projets public (AAP) ou privé, est une procédure de financement par sélection de projets. Un organisme public ou privé peut monter un appel à projets dans le cadre
Comment renforcer le lien social ?
C'est une bonne question que pose le titre de cet article. Oui, comment renforcer le lien social fort distendu depuis les 15 dernières années ? Un proche du président Macron,
Observatoire citoyen de la marchandisation des associations 2025
L'Observatoire citoyen de la "marchandisation des associations" publie son deuxième rapport qui met en avant les moyens disponibles pour entamer la "démarchandisation des
Une histoire de poissons volants
17-06-2025
On appelle les poissons volants "exocet". Son nom a été donné à un missile français bien connu car, comme ce poisson, il vole au ras de l'eau et a coulé le destroyer britannique
Comment réunir les conditions de délégation de pouvoirs dans une association ?
10-06-2025
Une délégation de pouvoirs est l'acte par lequel une personne dite le délégant, transfère à une autre personne appelée le délégataire, une partie de ses pouvoirs. Le délégataire
Toute découverte de la science pure est subversive en puissance
03-06-2025
Rendons à Aldous Huxley le titre de cet article que nous lui avons emprunté. De son côté, Henri Michaux se plaignait déjà que "Toute science crée une nouvelle ignorance" ce qui
Etre partie civile en tant qu'association : comment faire ?
27-05-2025
Votre association est victime d'une infraction, d'un acte interdit par la loi et passible de sanctions pénales ? Elle a subi un préjudice ? Elle souhaite défendre un tiers ? La
Loi Handicap : un chantier largement inachevé 20 ans après
20-05-2025
Durant l'année 2005, la France faisait évoluer ses dispositions juridiques en matière d'accès aux droits pour les personnes handicapées, grâce à la loi 2005-102 (dite loi
Groupe associatif : l'union fait la force
13-05-2025
Il existe des principes intangibles dont l'efficacité n'est plus à démontrer. La devise "l'union fait la force" fait partie de ceux-là. Et le secteur associatif le démontre à son
On ne touchera pas à la réduction d'impôts sur les dons aux associations
En fait, la phrase exacte est "Le gouvernement ne touchera pas à la réduction d'impôts sur les dons aux associations d'utilité publique dans le prochain budget." Oui... Et les
Soutenir et encourager la contribution des associations à l'intérêt général
Dans le contexte économique, social et écologique difficile que nous traversons, le Haut Conseil à la Vie Associative semble être le seul à garder le cap et à être force de
Observatoire des vacances et des loisirs des enfants
L'Observatoire des vacances et des loisirs des enfants (OVLEJ) a fait le choix de mettre en oeuvre une nouvelle étude permettant de prendre en compte les freins et leviers à
2025 : 20ème édition de la La France bénévole
Cette 20ème édition de "La France Bénévole" ne concerne pas l'ancienne ministre des sports, Amélie Oudéa-Castéra, qui réclame 9 000 euros bruts par mois pour être à la tête du
La 6ème Edition du Baromètre du Bénévolat se veut un peu trop rassurante
Selon le 6ème Baromètre du Bénévolat publié par France Bénévolat, les bénévoles associatifs seraient moins nombreux, mais plus jeunes et plus investis. Je veux bien le croire,
ESS : le dernier kilomètre de l'intérêt général
L'économie sociale et solidaire est un modèle à part dans l'économie française qui rassemble 14 % de l'emploi salarié privé au travers des associations, coopératives, fondations,
La place du numérique dans le projet associatif en 2025
La transition numérique, qui est un enjeu majeur pour la société française, a été adoptée très rapidement par la majorité des associations. Il y a toujours un bénévole qui possède
On fait le point sur la parité dans l'encadrement sportif
Le Haut Conseil à l'Egalité Entre les Hommes et les Femmes vient de publier un rapport sur la parité dans l'encadrement sportif. Cette enquête met en lumière les obstacles
La 5ème édition de la SASER du 19 au 23 mai 2025
La SASER est l'acronyme de la Semaine des Achats Socialement et Écologiquement Responsables. Elle commence dès aujourd'hui et se terminera le 23 mai. C'est déjà la cinquième
Démission d'un membre dirigeant : l'art et la manière
En principe, un membre d'une association peut démissionner à tout moment et librement sauf avis contraire des statuts. En effet, ces derniers peuvent soumettre la démission à