Essai clinique Sanfilippo Urgent Appel aux dons

28-05-2007
Nous n’avons jamais utilisé Lettrasso pour lancer un appel aux dons en faveur d’une association. C’est pourquoi, si nous le faisons aujourd’hui, c’est qu’il y a une véritable urgence. Mathilde a débuté avec 23 autres enfants un essai clinique en janvier 2007. Son objectif : tester un médicament permettant de réduire les atteintes à son cerveau atteint par la maladie de Sanfilippo*. En juin, faute de financement pour l’achat des médicaments, Mathilde devra interrompre cette étude à la moitié du chemin. Si chacun d’entre nous fait un don de 10 euros, Mathilde et ses 23 petits compagons pourront aller au terme de cet essai thérapeutique.

Un engagement : l’association VML avec une équipe médicale spécialisée
Moteur de l’initiative, VML travaille depuis deux ans avec l’équipe du Docteur Nathalie GUFFON, coordonateur du centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme à l’hôpital Edouard Herriot de Lyon, à mettre en oeuvre un protocole d’essai clinique en France. En novembre 2006, les Autorités de Santé donnaient leur accord. En janvier 2007, les premiers enfants sont inclus dans l’essai. Ils seront 24, âgés de 2 à 11 ans.

Pour permettre la mise en oeuvre de cet essai dans les conditions optimales d’évaluation, et parce que seul compte l’avenir des enfants, VML a dû s’engager à financer en grande partie l’achat du médicament, le miglustat*.

Et la charge est très lourde. Sans ressources complémentaires, les fonds seront insuffisants pour aller au-delà de 6 mois d’essai. La durée minimale est d’un an et le laboratoire suisse créateur du médicament en test (le miglustat) ne souhaite pas l’offrir pour aider à terminer les tests cliniques sur les 24 enfants.

URGENT LE DON DOIT ETRE FAIT AVANT FIN JUIN 2007
C’est la raison pour laquelle une demande exceptionnelle vous est formulée en ce mois de mai 2007. Un petit effort de chacun peut permettre un pas très important pour la vie au quotidien de tous ces jeunes malades. C’est leur offrir la possibilité d’attendre un peu plus l’arrivée un jour d’un traitement définitif.

*La maladie de Sanfilippo est une maladie héréditaire du métabolisme. C’est une maladie dite de surcharge lysosomale. Elle résulte d’un déficit enzymatique qui empêche la dégradation normale d’une substance appelée “héparane sulfate”. D’autres substances, en particulier des gangliosides, sont accumulées dans le cerveau. Progressivement, les enfants atteints de la maladie de Sanfilippo connaissent une détérioration de leurs fonctions, à la fois mentales et physiques. C’est une maladie d’une extrême gravité. Elle se caractérise par une diminution considérable de l’espérance de vie des enfants.

*Le miglustat est un produit commercialisé pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Il est actuellement en cours d’évaluation pour trois autres maladies lysosomales. Le miglustat agit en diminuant la quantité de gangliosides, molécules qui s’accumulent de façon secondaire dans certaines maladies lysosomales. Il a la propriété de passer la barrière hématoméningée (système de protection du cerveau).

En savoir plus
Faites un don en ligne avant la fin juin 2007

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